行业指南 用真实世界数据和真实世界证据向 FDA 提交药品和生物制品文件(中文)
行业指南 用真实世界数据和真实世界证据向 FDA 提交药品和生物制品文件(中文)
一、引言
为了便于对提交给 FDA 的的申报资料进行内部跟踪,包括真实世界数据和真实世界证据 。本指南鼓励申办者和申请人在申报资料的封面函中指明 RWD/RWE 的某些用途。本指南不涉及 FDA 对作为该机构标准审查过程的一部分申报资料中的 RWD/RWE 进行实质性审查。
本指南适用于提交的研究性新药申请 (IND)、新药申请 (NDA) 和生物制品许可申请 (BLA),其中包含旨在支持有关产品安全性和/或有效性的监管决策的 RWD/RWE。
出于本指南的目的,FDA 将 RWD 和 RWE 定义如下:
• RWD 是与患者健康状况和/或医疗保健提供相关的数据,这些数据是 经常从各种来源收集。示例包括:
− 电子健康记录 (EHR) 数据
− 医疗索赔数据
− 产品或疾病登记数据
− 从数字健康技术获得的数据
− 从其他来源收集的可以告知健康状况的数据,例如 问卷
• RWE是来自RWD分析的关于药品临床用药收益或风险的证据。RWE 可以使用许多从不同的研究设计的 RWD生成 ,包括但不限于干预性研究(临床试验)或非干预性(观察性)研究。
一般而言,FDA 的指导文件并未确立具有法律强制执行力的责任。相反,指南描述了FDA机构当前对某个主题的想法,应仅查看 作为建议,除非引用了特定的法规或法定要求。指南中的“应该”一词表示建议或推荐某事,但不必要。
二、背景
RWD 的可用性和不断发展的生成 RWE 的分析技术,使得越来越多企业在研究和医学界使用 RWD/RWE 来增强临床研究和支持监管决策。《21世纪医药法案》于 2016 年 12 月 13 日签署成为法律,旨在加快医疗产品开发,更快、更有效地给需要它们的患者带来创新。 除其他规定外,《医药法案》将第 505F 条添加到 联邦食品、药品和化妆品法案 (FD&C Act) (21 U.S.C. 355g)。根据本节, FDA 创建了一个计划框架(RWE 计划)以评估 RWE 在监管决策中的潜在用途 。
通过加强 FDA 对以支持监管决策的 RWD 和 RWE 的范围和使用的理解,如本指南所述,可以根据 FD&C 法案第 505F 条通知 FDA 的 RWE 计划,在内部跟踪这些申报资料。
三、FDA打算跟踪的使用 RWD/RWE的申报资料的示例
本指南侧重于向 FDA 提交的基于 RWD/RWE以支持产品有效性和/或安全性的监管决定的申报资料。相关提交类型可能包括:初始 IND申请、会议请求、研究方案和最终研究报告提交给 IND、BLA 或 NDA。可能包含在监管提交的研究设计中的代表性示例:
• 使用 RWD 来获取安全性或有效性相关的临床结果的随机临床试验
• 在外部对照组中使用 RWD 的单臂试验
• 观察性研究,例如观察性队列研究和病例对照研究,可产生 RWE 旨在帮助支持功效补充剂
• 使用 RWD 或 RWE 完成上市后的临床试验或观察性研究要求 (PMR) 或上市后承诺 (PMC)
如果RWD/RWE的数据并非旨在支持产品标签,本指南建议申办者和申请人不要将申报资料识别为包含RWD/RWE 。例如,仅使用 RWD来生成假设或计划临床试验(例如,识别潜在的试验参与者)的申报资料,仅在探索性建模或模拟中使用 RWD 的研究,仅使用 RWD 来验证终点的研究,或仅使用 RWD 的研究。或仅在药品研发工具的确认过程中使用RWD的研究,出于本指南的目的,不应在提交给 FDA 的资料中标为RWD/RWE。
四、将 RWD/RWE 标识为申报资料的一部分
我们建议赞助商在包含 RWD/RWE 的提交的封面函中包含以下特定信息,以支持产品标签。
A.使用 RWD/RWE 的目的
列出将使用 RWD/RWE 的拟议目的,例如:
• 支持以前未经 FDA 批准的产品的安全性和/或有效性
• 支持 FDA 批准产品的标签更改,包括但不限于:
− 添加或修改指示
− 改变剂量、给药方案或给药途径
− 将产品的标签适应症扩展到新人群
− 添加有可比性的有效性信息
− 添加或修改安全信息
− 提出其他标签变更
• 帮助支持或满足 PMR/PMC
B.使用 RWD 生成 RWE 的研究设计
确定涉及 RWD 的临床研究设计或设计作为申报资料的一部分以支持监管决定,包括但不限于:
• 利用 RWD 收集试验终点的随机对照试验,包括使用 RWD 来补充对照组数据
• 使用基于 RWD 的外部(例如历史)对照分析的单臂试验
• 观察性研究
C.用于生成 RWE 的 RWD 来源
指明用于生成 RWE 的 RWD 来源类型,包括:
• 电子健康记录数据
• 医疗索赔数据
• 产品、疾病或其他注册数据
• 在非研究环境中的从数字健康技术收集的数据
• 可以告知健康状况的其他数据来源(例如问卷)(待说明)
附录:提交包RWD/RWE的信息展示示例
作为赞助商和申请人向 FDA 提交此类文件的附函的一部分,下表显示了如何识别包含真实世界数据 (RWD)/真实世界证据 (RWE) 的提交的示例。
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