新功能基因的发现及开发、对现有基因的功能相关区域进行研究、对已发现基因的药物开发
√新功能基因的发现及开发 基于人类基因组计划的成果，基因可以通过不同克隆方法或全合成的方式取得。从测定的序列中进行功能基因研究是后基因组计划的主要内容，通过大量的筛选工作，确定其中与疾病相关的基因，从而找到对某种疾病具有治疗或抑制作用的相关蛋白质或基因。
√对现有基因的功能相关区域进行研究 提高目的基因表达产物的稳定性和体内半衰期；提高表达产物的生物学活性；降低有效使用剂量或提高表达量；降低毒性或免疫原性。。
√对已发现基因的药物开发 目前国内大部分基因工程药物为非自主知识产权的新药，即文献已报道某一基因的序列和功能，或者国外已批准临床研究。这种药物开发的具体方法是：通过全合成和其他方法克隆目的基因。部分研究者在开发这类新药时对已公布的序列进行了局部的修改，其目的在于提高表达量等，研究者根据表达载体和宿主系统的不同，设计了相应宿主细胞偏好的密码子以提高表达量。
